向病魔宣战的基因疗法  

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第七节 来自有书共读主播阿成

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各位书友,早上好!今天的早读,我们继续共读《重新设计生命》,这本书共分为十章,根据我们所领读的十个主题点,每天阅读一章到两章。建议今天早读阅读本书的第七章。

人类都渴望健康长寿,但是地球上仍有多达三分之一的人口无法得到最基本的医疗服务。疟疾、肺结核、霍乱,甚至营养不良,都成为许多贫穷地区的主要死亡原因。

随着科学技术的发展,全球的预期寿命呈现上升趋势,然而,发展中国家的预期寿命仍“顽固地”处在较低水平。美国人均寿命79岁,而非洲的赞比亚人只有55岁。

即使是在发达国家,医疗健康方面也存在严重不平衡。在美国,黑种人女性所生婴儿的死亡率是其他婴儿的1.5~3倍;在英国,生活条件最好的和最差的人群的平均寿命差距是7年。

马丁·路德·金直接向世人提出:“在所有的不平等中,医疗保障的不公正是最令人震惊的最不人道的”。因此,解决人类的医疗保障问题,迫在眉睫。


千百年来,人们不断探索解决医疗保障问题。传统的疾病治疗方法,在一定程度上也能解决病患问题,但依然较难根除疾病。

例如,在现代癌症的治疗方案中,人们常常采用最简单粗暴的方法:手术摘除,或者化疗、放疗,这种治疗方法虽然能在一定程度上杀死癌细胞,但也对正常的细胞与组织有严重的副作用,有时甚至会给患者带来生命危险。

又如,临床上有一种在老年人群体中存在的疾病,患者存在记忆障碍、失语、失认、执行功能障碍等痴呆特征,目前尚无法治疗。这种被称为阿兹海默症的老年痴呆症,在80岁以上人群中,每6人就有一个患者,发病率居高不下。

再如,我们在治疗精神分裂、双相情感障碍或抑郁症等心理疾病时,使用了一些延缓疾病发作的“促钝感药物”,也只能是治标不治本。现代医学最有力的抗生素,万一让细菌全面获得抗性,那么病魔可能会给人类更致命的打击。

可喜的是,我们又掌握了新型的治病方法。以新型基因组编辑技术为代表的新型治疗方法,在医学治疗、保障人类健康方面,开始发挥出独特的作用。

我们已经知道,基因组编辑技术可以通过对细胞基因组的目的基因的一段DNA序列,甚至单个核苷酸进行替换、切除,增加或插入外源的DNA序列,使之产生可遗传的改变。

这项技术在创造转基因生物、开发新型医疗药物的试验中,取得了不小的成功。于是,人们渐渐地将目光转向健康科学、医学治疗等更广泛的领域,将对实验室中模式生物的研究转向临床医学试验,如直接建立疾病模型和培育供体器官等。


遗传性疾病,因为“带缺陷”的基因作用,曾一度让人类手足无措。但是,基因组编辑技术,打破了遗传病无法治愈的魔咒。

亨廷顿病是一种单基因的脑疾病,发病时,患者表现为舞蹈样动作,并随着病情进展逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力,病情大约持续10至20年,最终导致患者死亡。在英国,每10万人中就有12人患病。

人类基因组计划完成的10年前,该疾病作为遗传缺陷病被发现。其病理非常简单,携带亨廷顿蛋白的基因开头有一段重复的基因编码,该基因编码的重复率是正常人的两倍多。

过多的重复导致了这种变异的亨廷顿蛋白不断产生,并逐渐聚集在一起,形成大的分子团,并在人类的脑部呈现“死循环”,进而影响神经细胞的功能。

2015年10月,研究人员在小鼠体内做了一个试验,他们通过基因编辑技术成功阻断了几乎90%的突变亨廷顿病蛋白质的表达。试验的成功,开启了基于DNA治疗的新策略。

此外,以肌肉萎缩为主要症状的杜氏肌肉营养不良症、纤维囊泡症、地中海贫血等其他单基因隐性遗传病的治疗,也渐渐看到曙光。


除了基因性疾病外,针对感染性疾病的治疗,基因组编辑技术也能发挥特殊作用。

一般而言,对抗病毒感染的最成功方法是疫苗。不幸的是,艾滋病病毒HIV对疫苗的抵抗力很强,因为它突变得太快,人体的免疫系统要不停地与之斗争才能跟上它的脚步。而且,HIV可以藏匿到细胞之内,还会使保护我们免受感染的免疫系统丧失功能,这些都使这种病毒如此致命、难以攻克。

为此,人类一直致力于抗HIV药物的研发。一系列抗HIV药物,尤其是阻断HIV基因表达成蛋白质的药物的诞生,使得HIV感染不再等于对人宣判死刑。然而,这只是缓兵之计,并不能根治艾滋病。

科学家们开始借助基因组编辑技术来寻求解决之法。他们发现,一些人群中,存在对HIV病毒有天然免疫力功能,这种功能就像一扇大门,自然地阻断了HIV病毒进入人体细胞的途径,从而避免了免疫系统被破坏。此时,人体的免疫系统就可以及时清除病毒。

实验中,科学家们先是给患者移植天生具HIV抵抗力的人的骨髓。有一名接受此治疗实验的艾滋病患者,在移植了匹配的骨髓后,自此再未检出出病毒。这似乎是一则非常有利的信息。

之后,科学家们研究了患者体内的这个特殊的基因,并用基因技术在体外培养的人体骨髓细胞中敲除了可能让HIV进入的“大门”,并用一种混合试剂将它们诱导发育为抗体细胞,以保证细胞的正常功能。

这项研究,在临床试验中得到更多的验证,目前已通过该方法,治疗了70多名患者。这项技术经过完善,有望彻底解决一些长期困扰人类的传染性疾病。

虽然,基因疗法在目前取得了一定的成效,但是还有改进和完善的空间。此外,人体内还有一些具体特殊功能的细胞,也为我们的疾病治疗带来了福音。就让我们伴着今天的晚读,去认识他们吧。

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作者:捷Jesse,有书智库签约作者,有书金牌导师,有书同城PMA,热爱国学、海洋学的公仆一枚;个人公众号:轻言悄予。

主播:主播:阿成,有书签约主播。长岛人民广播电台主播,微信号:fac792。新浪微博@阿成Alan。

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热门评论

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2018-10-11 09:12:32 0 3

“在所有的不平等中,医疗保障的不公正是最令人震惊的最不人道的”。因此,解决人类的医疗保障问题,迫在眉睫。[(!)]

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山水林

2018-10-11 06:41:49 1 3

读书,一直都是一件很酷的事。我读书,我酷?我读书不是希望自己有多酷,我希望自己在与别人一起交流时可以口若悬河,我希望自己在与别人论争时可以游刃有余,我更希望自己能够在网络时代独树一帜!说到最后,还是为了酷!那就为了更伟大的酷,努力不倦地读书!坚持每天2小时读书不间断,以酷到底!

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刘刘

2018-10-11 07:25:59 0 2

基因组编辑技术,帮助一些人逐渐摆脱疾病的痛苦,并取得了一定的成效,还需要更进一步的改善,希望它能帮助更多的人。

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黄小喵

2018-10-11 07:31:46 0 2

期待更完善的基因疗法,也更期待完善后的医疗保障。

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沙漠里的青竹

2018-10-13 10:58:59 0 2

马丁·路德·金直接向世人提出:“在所有的不平等中,医疗保障的不公正是最令人震惊的最不人道的”。因此,解决人类的医疗保障问题,迫在眉睫。

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程爱江

2018-10-11 08:10:37 0 2

期望基因疗法成功带走一切病魔